Hope Biosciences Research Foundationがパーキンソン病に対する幹細胞治療の有望なフェーズII試験結果を報告

テキサス州シュガーランド–(BUSINESS WIRE)–#biopharma–ヒューストン地域の臨床研究機関Hope Biosciences Research Foundation(HBRF)は本日、初期から中等度のパーキンソン病(PD)患者を対象としたHope Biosciencesの同種脂肪由来間葉系幹細胞療法(HB-adMSCs)を評価する第II相臨床試験のポジティブなトップライン結果を発表しました。パーキンソン病は現在不治の病とされており、米国では約100万人が罹患しており、2050年までに世界の患者数は2,500万人に達すると予測されています。

本試験は主要評価項目を達成し、プラセボ群と比較して治療群で運動機能に統計的に有意な改善を示しました。本試験(NCT04995081)は、60名の参加者(治療群30名、プラセボ群30名)を登録したバランス無作為化二重盲検単一施設試験で、32週間にわたり2億個の幹細胞を6回静脈内投与することを義務付けました。試験終了は52週時点でした。主要評価項目には、患者報告による日常生活の運動経験(MDS-UPDRSパートII)と臨床医評価による運動機能(MDS-UPDRSパートIII)の両方を用いた運動機能の臨床的に有意な変化が含まれます。

試験終了時、臨床医評価のMDS-UPDRSパートIIIは進行性で臨床的に意味のある治療効果を示しました。治療群の改善は連続投与ごとに増加し、効果量は時間の経過とともに増大しました(コーエンのd:投与4回目=0.34、投与5回目=0.40、投与6回目=0.87)。6回目の最終投与までに、治療群はベースラインからの平均変化−9.82ポイントを達成したのに対し、プラセボ群は−0.50ポイントでした(RMA調整平均差−9.32;95%CI[−15.11、−3.54];p=0.0023)、MCIDの−3.25を大幅に上回りました。ベイズ解析はこれらの知見を補強し、統計的および臨床的関連性を確認しました。治療は両群とも安全で忍容性が良好でした。

「患者の改善のタイミングが重要なポイントとして浮かび上がっています」とHBRF会長のDonna Chang氏は述べています。「初期の投与では運動機能にわずかな改善が見られました。しかし、6回目の投与までに、治療群は最大の累積改善を示しました。試験終了時には、その高い点数から低下が見られました。これらを総合すると、この細胞治療による治療を通じて運動機能の改善が可能であり、一貫した反復治療がパーキンソン病と共に生きる人々の運動機能の持続的な向上に向けた最も有望な道である可能性があることを意味します。」

Chang氏はまた、臨床医評価と患者報告のMDS-UPDRSパートIIの間の異なる結果を指摘し、プロトコル設計の検証を成果として挙げています。

「患者報告の主観的な性質は、治療効果を評価する上で不可欠な、より客観的なデータ収集メカニズムを含めることにより、試験設計においてバランスを取る必要があります」とChang氏は説明します。「すべてのデータをまとめて考えると、本試験には明確な治療効果があります。FDAとの最終会議を楽しみにしており、研究者コミュニティとして患者報告と臨床医報告の結果のバランスをどのように取り続けることができるかについて、実り多い対話ができることを期待しています。」

501(c)(3)非営利組織であるHBRFは、これまでにパーキンソン病に関するFDA承認プロトコルを6件成功裏に完了しており、その中には76歳以上の患者を対象とした世界初の中規模拡大アクセスプロトコルも含まれています。これはまた、HBRFが同種細胞治療を用いた2番目の臨床試験でもあります。両試験とも安全に完了しており、製造コストの削減と自身の幹細胞の保存が健康状態により禁止されている個人にサービスを提供できる能力により、アクセスを劇的に拡大する同種療法のより広範な採用に向けた次のステップとなっています。

「私たちは、極めて多様な疾患ストーリーを持つパーキンソン病と共に生きる多数の男女にサービスを提供する特権を得てきました」とChang氏は続けます。「本試験については、現在進行中の詳細な分析の結果だけでなく、将来のパーキンソン病の治療経路に情報を提供する可能性のある傾向を研究全体にわたって調べることも期待しています。これらの心強い第II相の結果を手に、患者にとって意味のある新しい治療選択肢に近づくことができる第III相確認試験に進むことを期待しています。」

詳細はhopebio.orgをご覧ください。

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